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造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。今年年初，协和医大血液学研究所的庞文新又在肌肉组织中发现了具有造血潜能的干细胞。造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有效方法。
干细胞应用平台技术技术原理在细胞的分化过程中，细胞往往由于高度分化而失去了再分裂的能力，衰老死亡。机体在发展适应过程中为了祢补这一不足，保留了一部分未分化的原始细胞，称之为干细胞（stem cell）。一旦生理需要，这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化细胞，也可以这样说，这些干细胞充当了分化细胞‘预备队’的角。在动物体中，多数组织含有干细胞，甚至在进化的早期，初级的后生动物-海绵也含有称之为`始祖母细胞`的干细胞。
干细胞的体外培养由于干细胞的数目很少，因此需要在体外对干细胞进行非分化性增殖。这需要许多生长因子和间质细胞的共培养。Brustle等人在体外成功地培养了鼠的ES细胞。他们首先把分离的ES细胞在含有FGF2的培养基中培养，随后加入上皮生长因子（EGF），在FGF2和PDGF的混合培养基中生长增殖。在这种培养条件下，ES细胞可以保持其分化潜能，如停止供给生长因子，ES细胞会分化为寡树突细胞或星状细胞[9]。不同组织来源的干细胞的培养条件不尽相同。在应用前还需依据靶组织类型对培养干细胞进行定向分化导。准确的分化导是应用干细胞治疗的基础。这需要对与干细胞发育有关的信号调节及微环境的影响进行详细研究。
造血干细胞是造血细胞和免疫细胞的起源细胞，具有自我更新、多向分化和归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。它不仅可分化为红细胞、白细胞和血小板，有研究发现，造血干细胞还可跨系统分化为多种组织器官的细胞，因此是多功能干细胞。骨髓是存在于长骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨质间网眼中的海绵状组织。能产生血细胞的骨髓略呈红，称为红骨髓。人出生时，红骨髓充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当一部分红骨髓被黄骨髓取代，几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓，成年人骨髓量一般为3千克左右。