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正常情况下，人体内的红骨髓中栖息着大量的造血干细胞。但是，平时只有约5%的造血干细胞参与造血活动，制造维持人体正常生命活动所需的血细胞，而另外95%的造血干细胞则处于静止休眠和备战状态。当人体因大量失血等需要大量造血，或因捐献造血干细胞而使工作中的骨髓造血干细胞数量减少时，处于休眠和备战状态的造血干细胞，会马上活跃起来参加造血活动。适龄、健康的公民捐出自己正常的造血干细胞，输注到原已衰竭或摧毁造血功能和免疫功能的患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此过程称为造血干细胞移植。
也有的科学家将胎儿出生时的围产期干细胞与成体干细胞区别出来，认为干细胞按照发育阶段分为:围产期干细胞是指脐带、胎盘、脐带血和羊水等胎儿生产附属物组织来源的干细胞，主要包括:脐带血造血干细胞、脐带间充质干细胞、胎盘间充质干细胞。按分化潜能分类根据干细胞的发育潜能分为三类:全能干细胞（totipotent stem cell，TSC）多能干细胞（pluripotent stem cell）
在临床治疗中，造血干细胞应用较早，在20世纪五十年代，临床上就开始应用骨髓移植（BMT）方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末，外周血干细胞移植（PBSCT）技术逐渐推广开来，绝大多数为自体外周血干细胞移植（APBSCT），在提高治疗有效率和缩短疗程方面优于常规治疗，且效果令人满意。与两者相比，脐血干细胞移植的长处在于无来源的限制，对HLA配型要求不高，不易受病毒或肿瘤的污染。
由于不同种族、不同个体的HLA存在差异，采用一定的方法对捐献者和患者的HLA型别进行配型确定，从而选择与患者HLA相匹配的捐献者进行移植。所以HLA在造血干细胞移植的成败中起着决定性作用，是造血干细胞移植治疗成功的关键。同卵（同基因）双生兄弟姐妹间HLA相合率为100%，非同卵（异基因）双生或亲生兄弟姐妹间HLA相合率为25%。人类非血缘关系的HLA相合率是几百分之一到几万之一，在较为罕见的HLA型别中，相合的几率只有几万分之一甚至几十万分之一。中国独生子女家庭普遍，在血缘关系中找到相合供者的机会很小，造血干细胞移植主要依靠在非血缘关系供者中寻找相合供者。