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现代生命科学前沿的干细胞治疗是研究人类本身的细胞，通过掌握干细胞的分化，研究人体自身细胞的再生功能，帮助损伤的器官、组织恢复甚至更新。因此干细胞的研究、开发和应用可以看作是人类的健康工程，预期在未来几年内会有更大的研究飞跃。干细胞未来的医学潜力如何？目前干细胞在生命科学、新试验和疾病研究这三大生物医领域都有着广泛的运用。将来可应用于修复/替代受伤或病变的多种组织器官，治疗心血管疾病（冠心病、心衰等），神经系统疾病（脊髓损伤、老年痴呆、帕金森氏症、脑瘫等），骨组织病（骨质疏松、软骨损伤、肌腱损伤等），自身免疫性疾病（系统性红斑疮、硬皮病等），肝硬化、角膜损伤，烧烫伤，缺血性血管病和肿瘤等多种疾病，从而为一些无法有效治愈的重大疾病提供了崭新的治疗方案。
当受精卵分裂发育成囊胚时，内层细胞团（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力。早在1970年Martin Evans已从小鼠中分离出胚胎干细胞并在体外进行培养。而人的胚胎干细胞的体外培养直到最近才获得成功。
专能干细胞（Multipotent stem cell），也有说多能干细胞。可分化成密切相关的细胞谱系的细胞，如造血干细胞，可分化为红细胞、白细胞或血小板等血液系统和免疫系统的细胞。干细胞的常见来源在干细胞家族中，主要有各种不同来源的造血干细胞（HSCs）、间充质干细胞（MSCs）、神经干细胞 （Neural Stem Cells）、脂肪干细胞、导多能干细胞（iPSC）。其来源有围产组织、脂肪组织、皮肤组织、神经组织、脊髓等人体组织来源，也有通过人工导非多能性细胞表达某种特定基因得到的导多能干细胞。
实际上，到目前为止，人们对干细胞的了解仍存在许多盲区。2000年年初美国研究人员无意中发现在胰腺中存有干细胞；加拿大研究人员在人、鼠、牛的视网膜中发现了处于“休眠状态的干细胞” ；有些科学家实骨髓干细胞可发育成肝细胞，脑干细胞可发育成血细胞。随着干细胞研究领域向深度和广度不断扩展，人们对干细胞的了解也将更加全面。21世纪是生命科学的时代，也是为人类的健康长寿创造世界的时代，干细胞的应用将有广阔前景。