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造血干细胞主要来源于骨髓血、外周血、脐带血。造血干细胞移植是骨髓血造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植等造血干细胞移植的统称。通常所说的骨髓移植，其实质是采集骨髓血移植造血干细胞，是造血干细胞移植方式之一。造血干细胞移植可治疗恶性血液病，骨髓功能衰竭，部分非血液系统恶性肿瘤，部分遗传性疾病等近百种严重的致死性疾病。包括白血病、恶性淋巴瘤、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、急性放射病、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿、自身免疫性疾病、实体瘤、先天性疾病或遗传性疾病等。
当受精卵分裂发育成囊胚时，内层细胞团（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力。早在1970年Martin Evans已从小鼠中分离出胚胎干细胞并在体外进行培养。而人的胚胎干细胞的体外培养直到最近才获得成功。
干细胞疗法是一种再生医学，它利用干细胞或其衍生物来刺激身体自身的愈合过程并修复受损、患病或受伤的组织。这种方法代表了移植领域一个有前途的新领域，因为它利用细胞的力量而不是依赖有限的供体器官供应。间充质干细胞 (MSC) 是许多身体组织中的一种成体干细胞，包括骨髓、脂肪组织和肌肉。MSCs可以分化成骨、软骨和脂肪细胞。MSCs 已显示出作为各种疾病和病症的再生疗法的前景。在临床前和临床研究中，MSCs已被明具有和免疫调节作用，可引发积的免疫反应。它们已被用于治疗人类疾病，包括自身免疫性疾病、退行性神经系统疾病、脊髓损伤、关节痛和其他影响人类疾病的疾病。
以前无法治愈的神经退行性疾病现在可能可以通过的干细胞疗法进行治疗。再生医学及其益处可能是延长人类寿命的关键。