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骨髓干细胞是存在于骨髓或循环系统中的多能干细胞，是造血系统元素的前体。它们可以分化成粒细胞和单核细胞，统称为髓样细胞，它们受不同的转录因子控制。髓样细胞可发展为髓系恶性肿瘤，例如急性髓系白血病 (AML)。这些干细胞的生长和繁殖受白细胞介素 3 等生长因子的控制，一张综合图显示了它们从造血干细胞到骨髓和淋巴谱系成熟细胞的发育过程。间充质干细胞可以从许多不同的来源获得。干细胞研究表明，这些包括脂肪（脂肪组织）、脐带组织、胎盘组织、脐带血或骨髓。您可以在此处详细了解间充质干细胞的特定来源和干细胞治疗。间充质干细胞是具有自我更新、免疫调节、、信号传导和分化特性的成体干细胞。 间充质干细胞 (MSC) 的自我更新能力的特点是它们能够在特定组织或器官中分裂和发育成多种特化细胞类型。
由于不同种族、不同个体的HLA存在差异，采用一定的方法对捐献者和患者的HLA型别进行配型确定，从而选择与患者HLA相匹配的捐献者进行移植。所以HLA在造血干细胞移植的成败中起着决定性作用，是造血干细胞移植治疗成功的关键。同卵（同基因）双生兄弟姐妹间HLA相合率为100%，非同卵（异基因）双生或亲生兄弟姐妹间HLA相合率为25%。人类非血缘关系的HLA相合率是几百分之一到几万之一，在较为罕见的HLA型别中，相合的几率只有几万分之一甚至几十万分之一。中国独生子女家庭普遍，在血缘关系中找到相合供者的机会很小，造血干细胞移植主要依靠在非血缘关系供者中寻找相合供者。
干细胞通过两种方式生长 ，一种是对称分裂——形成两个相同的干细胞，另一种是非对称分裂——由于细胞质中的调节分化蛋白不均匀地分配，使得一个子细胞不可逆的走向分化的终端成为功能专一的分化细胞；另一个保持亲代的特征，仍作为干细胞保留下来。分化细胞的数目受分化前干细胞的数目和分裂次数控制。可以说，干细胞是具多潜能和自我更新特点的增殖速度较缓慢的细胞。
造血干细胞主要来源于骨髓血、外周血、脐带血。造血干细胞移植是骨髓血造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植等造血干细胞移植的统称。通常所说的骨髓移植，其实质是采集骨髓血移植造血干细胞，是造血干细胞移植方式之一。造血干细胞移植可治疗恶性血液病，骨髓功能衰竭，部分非血液系统恶性肿瘤，部分遗传性疾病等近百种严重的致死性疾病。包括白血病、恶性淋巴瘤、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、急性放射病、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿、自身免疫性疾病、实体瘤、先天性疾病或遗传性疾病等。