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造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。今年年初，协和医大血液学研究所的庞文新又在肌肉组织中发现了具有造血潜能的干细胞。造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有效方法。
皮肤是人体大的器官，也是人体非特异性免疫系统道屏障，它被覆于身体表面，由表皮、真皮、皮下组织及附属器组成。在抵御微生物入侵、紫外线辐射以及水分的丢失、调节体温和维持人的外貌等方面起着十分重要的作用。皮肤有强的修复和再生能力，这与皮肤干细胞的存在具有直接的关系。虽然目前对皮肤干细胞的位置、种类和数量报道不一，但研究较多的主要有表皮干细胞（Epidermal stem cells）和毛囊干细胞（follilar stem cells）。
干细胞疗法可能能够治疗骨科、炎症、自身免疫和神经系统疾病，并针对克罗恩病、多发性硬化症、疮、慢性阻塞性肺病、帕金森氏症、肌萎缩性侧索硬化症、中风康复等进行了研究。干细胞不一定能治愈这些疾病。前提是让身体能够很好地自我修复，以长期减轻症状。在许多情况下，仅此一项就可以显着提高患者的生活质量。脐带组织来源的间充质干细胞在体内没有排斥风险。它们是年轻的、免疫的、未分化的细胞，因为它们还没有被“认领”，所以在体内没有排斥反应。
根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞（embryonic stem cell，ES细胞）和成体干细胞（somatic stem cell）。我们每一个人都是来自一个受精卵，而一个受精卵就是一个全能干细胞，我们人体的细胞、组织、器官、系统，甚至包括毛发、指甲等附属物，都是由这个受精卵发育出来的。受精卵在向子宫移动的过程中不断发生分裂，大约在第五天形成一个囊胚，又叫胚泡。胚泡外表为一层扁平细胞，称滋养层。腔内的一群细胞，称内细胞群，科学界公认的是，这叫胚胎干细胞。