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造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。今年年初，协和医大血液学研究所的庞文新又在肌肉组织中发现了具有造血潜能的干细胞。造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有效方法。
简单而言，干细胞是原始且未特化的细胞，它是未充分分化、具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞存在多细胞组织里，能经由有丝分裂与分化来分裂成多种的特化细胞，而且可以利用自我更新来提供更多干细胞。正因为干细胞的这个特性，所以在医学界有大的意义。1960年代Ernest A. McCulloch与James E. Till在多伦多大学的发现，开启了研究干细胞的大门。干细胞是一类具有高度自我更新和多向分化潜能的细胞，是构成机体功能细胞的种子细胞，在体外适宜的培养条件下可以增殖，进而分化为多种功能细胞及组织器官。干细胞治疗克服了临床常规治疗的限性，为再生医学和其他人类疾病的治疗打开了思路。干细胞的来源有很多，包括脐带血与骨髓。利用 胚胎细胞株与 由自身取得的胚胎干细胞 成长为具治疗性的复制体，也可望跻身未来的医疗方式之列。医学研究者认为干细胞研究（也称为再生医学）有潜力通过用于修复特定的组织或生长器官，改变人类疾病的应对方法。但是美国政府的国家卫生研究院报告指出，“重要的技术障碍仍然存在，通过多年的集中研究才能克服。近年来，中国干细胞治疗领域的乱象饱受多方诟病。技术尚未成熟但干细胞市场化已过热的现象禁而不止，这是严峻的问题。
在正常生理条件下，外周血的造血干细胞量少，不能满足移植的需要，物动员之后，加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中，可使外周血造血干细胞增加20-30倍，以满足移植需要。据多年的临床观察和上目前的报道，物动员剂对人体健康没有副作用。什么是HLA，它在造血干细胞移植中的作用是什么？HLA即人类白细胞抗原（Human Leucocyte Antigen），存在于人体的各种有核细胞表面。它是人体生物学“身份”，由父母遗传；能识别“自己”和“非己”，并通过免疫反应排除“非己”，从而保持个体完整性。因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要的作用，造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者进行HLA配型。
虽然新的干细胞疗法不一定能治愈这些病症，但前提是让身体能够很好地自我修复，以缓解长期需要的症状。在许多情况下，这种作用可以显着提高患者的生活质量并延缓疾病进展。干细胞疗法是一种再生医学，旨在通过减少炎症和调节免疫系统来修复体内受损的细胞。它可用于治疗多种疾病，例如自身免疫性疾病、炎症和神经系统疾病。有几种类型的干细胞治疗可用，包括羊水干细胞治疗和脐带干细胞治疗。 批准的常见的基于干细胞的疗法是造血干细胞移植，可治疗白血病等血癌。干细胞还可以再生治疗严重的皮肤烧伤和严重受损的角膜。