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简单而言，干细胞是原始且未特化的细胞，它是未充分分化、具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞存在多细胞组织里，能经由有丝分裂与分化来分裂成多种的特化细胞，而且可以利用自我更新来提供更多干细胞。正因为干细胞的这个特性，所以在医学界有大的意义。1960年代Ernest A. McCulloch与James E. Till在多伦多大学的发现，开启了研究干细胞的大门。干细胞是一类具有高度自我更新和多向分化潜能的细胞，是构成机体功能细胞的种子细胞，在体外适宜的培养条件下可以增殖，进而分化为多种功能细胞及组织器官。干细胞治疗克服了临床常规治疗的限性，为再生医学和其他人类疾病的治疗打开了思路。干细胞的来源有很多，包括脐带血与骨髓。利用 胚胎细胞株与 由自身取得的胚胎干细胞 成长为具治疗性的复制体，也可望跻身未来的医疗方式之列。医学研究者认为干细胞研究（也称为再生医学）有潜力通过用于修复特定的组织或生长器官，改变人类疾病的应对方法。但是美国政府的国家卫生研究院报告指出，“重要的技术障碍仍然存在，通过多年的集中研究才能克服。近年来，中国干细胞治疗领域的乱象饱受多方诟病。技术尚未成熟但干细胞市场化已过热的现象禁而不止，这是严峻的问题。
胚胎干细胞通常被称为人类多能干细胞，它可以产生许多不同的细胞类型。这与“多能”干细胞形成对比，后者只能分化为有限数量的细胞类型。多能干细胞是非特化的，不具备使它们能够在特定组织中执行特定功能的特定特征（例如形状或基因表达模式）。胚胎干细胞通常在实验室中作为“干细胞系”生长，这是人类细胞的培养物，可以维持和扩增以增加多能干细胞的总量。几个人类胚胎干细胞系已经建立并用于研究目的。胚胎干细胞的使用是一个有争议的话题，因为需要破坏胚胎才能获得它们。这引起了伦理方面的担忧，许多国家的法律和指南都对胚胎干细胞的使用进行了规范。尽管存在这些争议，但对胚胎干细胞的研究使人们对有了的了解。胚胎干细胞有可能用于开发针对多种疾病和病症的新疗法。
神经干细胞功效:具有无限增殖、自我更新和多向分化能力；分泌多种神经营养因子，促进损伤细胞的修复；移植的干细胞可通过分泌生长因子促进内源性神经元再生，促使神经功能恢复，促进心血管的形成；低免疫源性、组织融合性好；神经干细胞移植物在宿主中枢神经系统内具有明显的生存、迁移和分化能力。
干细胞疗法可能能够治疗骨科、炎症、自身免疫和神经系统疾病，并针对克罗恩病、多发性硬化症、疮、慢性阻塞性肺病、帕金森氏症、肌萎缩性侧索硬化症、中风康复等进行了研究。干细胞不一定能治愈这些疾病。前提是让身体能够很好地自我修复，以长期减轻症状。在许多情况下，仅此一项就可以显着提高患者的生活质量。脐带组织来源的间充质干细胞在体内没有排斥风险。它们是年轻的、免疫的、未分化的细胞，因为它们还没有被“认领”，所以在体内没有排斥反应。