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专能干细胞(Multipotent stem cell),也有说多能干细胞。可分化成密切相关的细胞谱系的细胞,如造血干细胞,可分化为红细胞、白细胞或血小板等血液系统和免疫系统的细胞。干细胞的常见来源在干细胞家族中,主要有各种不同来源的造血干细胞(HSCs)、间充质干细胞(MSCs)、神经干细胞 (Neural Stem Cells)、脂肪干细胞、导多能干细胞(iPSC)。其来源有围产组织、脂肪组织、皮肤组织、神经组织、脊髓等人体组织来源,也有通过人工导非多能性细胞表达某种特定基因得到的导多能干细胞。
干细胞有以下特点:干细胞本身不是处于分化途径的终端。干细胞能无限的增殖分裂。干细胞可连续分裂几代,也可在较长时间内处于静止状态。干细胞通过两种方式生长 ,一种是对称分裂——形成两个相同的干细胞,另一种是非对称分裂——由于细胞质中的调节分化蛋白不均匀地分配,使得一个子细胞不可逆的走向分化的终端成为功能专一的分化细胞;另一个保持亲代的特征,仍作为干细胞保留下来。分化细胞的数目受分化前干细胞的数目和分裂次数控制。可以说,干细胞是具多潜能和自我更新特点的增殖速度较缓慢的细胞。
在临床治疗中,造血干细胞应用较早,在20世纪五十年代,临床上就开始应用骨髓移植(BMT)方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末,外周血干细胞移植(PBSCT)技术逐渐推广开来,绝大多数为自体外周血干细胞移植(APBSCT),在提高治疗有效率和缩短疗程方面优于常规治疗,且效果令人满意。与两者相比,脐血干细胞移植的长处在于无来源的限制,对HLA配型要求不高,不易受病毒或肿瘤的污染。
正常情况下,人体内的红骨髓中栖息着大量的造血干细胞。但是,平时只有约5%的造血干细胞参与造血活动,制造维持人体正常生命活动所需的血细胞,而另外95%的造血干细胞则处于静止休眠和备战状态。当人体因大量失血等需要大量造血,或因捐献造血干细胞而使工作中的骨髓造血干细胞数量减少时,处于休眠和备战状态的造血干细胞,会马上活跃起来参加造血活动。适龄、健康的公民捐出自己正常的造血干细胞,输注到原已衰竭或摧毁造血功能和免疫功能的患者体内,重建患者的造血功能和免疫功能,达到治疗某些疾病的目的,此过程称为造血干细胞移植。