细胞疗法治疗小脑萎缩
造血干细胞是造血细胞和免疫细胞的起源细胞，具有自我更新、多向分化和归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。它不仅可分化为红细胞、白细胞和血小板，有研究发现，造血干细胞还可跨系统分化为多种组织器官的细胞，因此是多功能干细胞。骨髓是存在于长骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨质间网眼中的海绵状组织。能产生血细胞的骨髓略呈红，称为红骨髓。人出生时，红骨髓充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当一部分红骨髓被黄骨髓取代，几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓，成年人骨髓量一般为3千克左右。
干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞。它包括胚胎干细胞和成体干细胞。干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。目前人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。
多能干细胞:顾名思义，多能干细胞具有产生多种类型细胞的能力，但却失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制。例如，造血干细胞可分化出至少12种血细胞，骨髓间充质干细胞可以分化为多种中胚层组织的细胞及其他胚层的细胞。科学家们目前趋向于将分化潜能更广的干细胞称为多潜能干细胞，如骨髓间充质干细胞，而将向某一类型组织的不同的干细胞称为多能干细胞，如造血干细胞、神经细胞等。
胚胎干细胞（Embryonic stem cell）:胚胎干细胞是一种高度未分化细胞，具有发育全能性，可被导分化成机体几乎细胞类型，但不能发育成完整个体，不属于全能干细胞。成体干细胞（Tissue-specific stem cell）:成体干细胞是存在于已分化组织中的未分化细胞，遍布机体的各种组织器官，其来源包括骨髓、外周血、角膜、视网膜、脑、骨骼肌、牙髓、肝、肾、皮肤、胃肠道内皮和胰腺等。成体干细胞通常产生某种细胞的前体（又称前体细胞或祖细胞），其分化潜能远不如胚胎干细胞，只能分化成其所在组织的特化细胞，是组织器官的“后备军”。间充质干细胞也属于此类。干细胞具有分化潜能，经适当条件下对其定向导增殖、分化成相应组织器官，在临床治疗上具有非凡意义，如用于修复损伤组织细胞、替代损伤细胞的功能，或刺激机体自身细胞的再生功能。因此，干细胞的多效应用而得以在医疗领域大放异彩。