70万一针的罕见病特效药
小细胞癌是一种恶性程度较高的肿瘤，因其癌细胞在显微镜下呈现体积小、圆形或卵圆形，且细胞核相对较大，细胞浆少，形似燕麦，故又称燕麦细胞癌。主要起源于肺部，但也可发生在身体其他部位，如胃肠道、泌尿系统等，不过相对少见。从细胞生物学特性来看，小细胞癌细胞具有的生长和分化特点。这些癌细胞生长迅速，倍增时间短，意味着其分裂繁殖速度快，短时间内就能形成较大的肿瘤团块。同时小细胞癌细胞具有较强的侵袭和转移能力，早期即可通过血液和淋巴系统扩散到身体其他部位。例如在肺癌患者中，小细胞癌常常在早期就转移至脑、肝、骨等重要器官，这也是其预后相对较差的重要原因之一。小细胞癌的发病与多种因素相关，其中吸烟是为主要的危险因素。烟草中的尼古丁、焦油、苯并芘等致癌物质，长期刺激呼吸道上皮细胞，导致细胞基因发生突变，引发小细胞癌。环境因素如空气污染、职业暴露、遗传因素等也可能增加小细胞癌的发病风险。
细胞癌的靶向治疗策略
靶向治疗通过特异性阻断癌细胞生长信号通路实现精准打击。小分子抑制剂如EGFR-TKI（吉非替尼）用于肺癌治疗，单克隆抗体如赫赛汀靶向HER2阳性乳腺癌。近年来，多靶点药物（如乐伐替尼）和抗体偶联药物（ADC）显著提升疗效。伴随诊断技术（如PD-L1检测）可筛选获益人群。但肿瘤异质性和耐药突变导致约30%患者出现继发耐药，开发第四代抑制剂和联合用药方案成为研究热点。个体化用药基因检测正推动治疗进入"量体裁衣"时代。
小细胞型SCC是一种分化差的鳞状细胞癌，小肿瘤细胞保留有非小细胞癌的形态特征，并表现部鳞状分化。该型与混合有鳞状细胞癌及真正的小细胞癌的复合性小细胞癌相鉴别。小细胞型SCC缺乏小细胞癌具有的细胞核特征，即具有粗糙或泡状染质、更明显的核仁、更的胞浆和更清楚的细胞边界。部可见到细胞间桥或角化。基底样型可表现明显的呈周围栅栏状排列的核。伴广泛的基底样生长模式但缺乏鳞状分化特征的分化差的肺癌可认为是基底样型的大细胞癌。
70万一针的罕见病特效药
2024年10月15日，Jazz Pharmaceuticals宣布IMforte临床3期试验取得积结果，该试验评估了“芦比替定+阿替利珠单抗”作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者（≥18岁）一线维持治疗的有效性和性。分析显示，接受联合疗法患者的生存期获得显著延长。根据此积结果，Jazz计划在2025年上半年提交将该联合疗法作为ES-SCLC一线维持治疗的补充新申请（sNDA）。近期ASCO会议公布了IMforte研究结果，并同步发表于《The Lancet》。